专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成铜陵市某某金属材料厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成铜陵市某某金属材料厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:热点)
- 价格亲民受欢迎,奥运资格赛官方商店成为热门打卡点
- 换帅!上海家化业绩越来越差,潘秋生辞职,前阿里高管接手
- 上海国际电影节将于6月7日中午12点在淘票票开票
- 无强制购物变“强买强卖”?出游“避坑指南”受关注
- 《进入黑夜的漫长旅程》:诠释尤金·奥尼尔谢幕之作
- 品牌引领、价值提升 业界聚焦国资国企品牌建设
- 我科研团队破解无人机电磁干扰难题
- 指导服务到位应对极端天气 为夏粮丰收筑牢“防风墙”
- 榴莲价格接近“腰斩”引热议 网友直呼实现“榴莲自由”
- 榴莲价格接近“腰斩”引热议 网友直呼实现“榴莲自由”
- 我永远选择自由的人生!!!|中央民族大学425分第一名经验帖
- 口腔有异味?专家:可能被幽门螺杆菌“盯”上了
- 华师2024年招生章程,正式发布!
- 无缘创历史!张之臻0
- 中国南方航空:与中国商飞订立协议购买100架C919系列飞机
- 国家卫健委:全国医养结合机构床位总数达200万张
- 陪伴还是放手?家长辅导作业的两难选择
- 上海国际电影节将于6月7日中午12点在淘票票开票
- 炫酷!数百架无人机点亮永川夜空
- 哪些“隐形脂肪”含量高的食物,会让你悄悄长胖?
- “七年之咳”一朝得解 罪魁祸首竟是“小辣椒” views+
- 将于5月17日上市 领克07 EM views+
- 万科济南总经理肖劲被带走调查 views+
- 俄别尔哥罗德州州长称在坍塌居民楼废墟下找到2具遗体 views+
- 五一假期全国民航累计发送旅客997.1万人次 views+
- 布登霍尔泽太阳再就业,冠军教头与“三巨头”谁来妥协 views+
- 中国营养学会:调查显示,近20%居民不能每天吃早餐 views+
- 南航官宣订购100架C919飞机 商飞集齐三大航300+架订单 views+
- 踏春游玩,当心这个病!一家四口均确诊 views+
- 北京延长购买老旧小区住房公积金贷款年限 views+